OBEĆAVAJUĆI POSTUPAK Genska terapija pomaže ljudima s oblikom neizlječive sljepoće

Za pacijente oboljele od koroideremije, rijetkog oblika progresivne sljepoće trenutno ne postoje mogućnosti liječenja koje bi pomogle da se zaustavi njihov gubitak vida.

Ali novi inovativni postupak može biti ključ uspjeha. U novoj studiji objavljenoj u časopisu The Lancet , znanstvenici su koristili genska terapiju ​​na pacijentima oboljelima od koroideremije što im je pomoglo djelomično vratiti vid koji su izgubili tijekom godina.

Genska terapija uključuje ubrizgavanje bolesniku vitalni gen koji nedostaje ili je oštećen u svom genetskom kodu .

-Genska terapija je vrlo uzbudljiva, to je novi tip medicine – kaže Robert MacLaren,profesor na Sveučilištu u Oxfordu .

Jutarnji.hr ima novu rubriku Jutarnji doktor kojoj možete pristupiti na adresi doktor.jutarnji.hr

Uzrokovana mutacijom CHM gena na X kromosomu , koroideremija dovodi do sljepoće zbog degeneracije žilnice , mrežničnog pigmentnog epitela i mrežnice. Bolesnici s ovom bolešću mogu se roditi sa savršenim vidom, ali vremenom počinju imati probleme kao što su osjetljivost na svjetlo i problemi s perifernim vidom.

Stanje pogađa jednog na 50 tisuća ljudi i u konačnici dovodi do smrti fotoreceptorskih stanica u mrežnici i uzrokuje potpunu sljepoću.

Zbog toga što bolest uzrokuje defekt u samo jednom genu, MacLaren vjeruje da bi genska terapija mogla mnogo pomoći pacijentima s ovakvim oblikom progresivne sljepoće.