Bolesna djeca ostaju bez jedinog lijeka koji im pomaže: ‘Naši dječaci nemaju vremena za čekanje!‘

Europska agencija za lijekove (EMA) krajem siječnja će najvjerojatnije potvrditi svoje mišljenje iz rujna 2023. i preporučiti uklanjanje lijeka Translarna s tržišta, jedinog lijeka za liječenje Duchennove mišićne distrofije, koja je posljedica besmislene mutacije u distrofin genu. Riječ je o rijetkoj bolesti, koja pogađa uglavnom mušku djecu, a ovom će odlukom stotine pacijenata diljem Europe i njihovih obitelji biti bačeno u očaj, pišu u priopćenju iz Udruge DMD.

U Hrvatskoj je sedam obitelji čija djeca su podobna za korištenje Translarne i sve do jedne uvjerile su se u pozitivne ishode lijeka, no EMA to nažalost nije prepoznala jer su se fokusirali na samo jedan aspekt ishoda.

Ovime, naime, ostaju bez jedinog lijeka kojeg trenutno imaju u smanjenju progresije bolesti, a jedina alternativa koja im preostaje je korištenje kortikosteroida koji izazivaju niz nuspojava i provođenje fizikalne terapije, pojašnjavaju iz Udruge.

- Naši dječaci samo žele hodati, a oni koji su već nažalost prikovani za kolica žele što zdravije ruke, srce i pluća. Ako nam Europa uzme ovaj lijek, kao što se očekuje, našoj djeci će biti oduzeta jedina nada u zaustavljanju progresije ove opake bolesti. Zato apeliramo na hrvatske predstavnike iz HALMED-a, koji su dio tijela koje odlučuje o lijeku, pa i na samog ministra zdravlja Vilija Beroša, da stanu uz hrvatske pacijente i podrže nas u našoj borbi za ostanak lijeka na tržištu - kaže Tina Vučković iz udruge DMD Hrvatska.

Na razini cijele Europe pokrenuta je i peticija za podršku pacijentima, a svi ljudi dobre volje koji žele podržati dječake mogu je potpisati na Petition · Buy Some Time · Change.org Duchennova mišićna distrofija je najprogresivniji oblik mišićne distrofije koji se otkriva u dječjoj dobi, a dovodi do progresivnog propadanja svih mišića u tijelu.

Radi se o rijetkoj genetskoj bolesti koja zahvaća 1 od 5 000 dječaka. S obzirom na to da se radi o progresivnoj bolesti dječaci mogućnost samostalnog hoda gube u dobi između 10 i 12 godine, zatim dolazi do slabljenja mišića u gornjem dijelu tijela, a s time i gubitak funkcije tog dijela tijela.

U konačnici bolest zahvaća srce i mišiće za disanje. Usporavanjem DMD-a produžavamo vrijeme mogućnosti samostalnog hoda za mlađe dječake i očuvanje gornjeg dijela tijela za starije dječake.

Za dječake koji su izgubili mogućnost samostalnog hoda, važno je sačuvati što duže funkciju gornjeg dijela tijela, koja im omogućava slobodu u obavljanju svakodnevnih aktivnosti, kao što su korištenje računala, vožnja invalidskih kolica, samostalno hranjenje, odlazak na toalet.

Što su djeca duže pokretna to je i kasniji početak korištenja potpore za disanje, a to je značajno važno za svakodnevne aktivnosti.

- Kao roditelji dječaka s DMD-om svakodnevno smo svjedoci težine ove bolesti, što dobro znaju i liječnici koji skrbe za naše dječake. Naše obitelji nakon godina učinkovite upotrebe Translarne smatraju da je lijek siguran,jednostavan za korištenje i bez ozbiljnih nuspojava. Također, su primijetili usporavanje pada funkcija kod svojih dječaka i učinkovito djelovanje na srce i mišiće za disanje. Ne ostavljajte naše dječake bez ovog lijeka s kojim imamo dobra iskustva. Ako izgubimo Translarnu za koju smo se toliko dugo godina borili da nam je odobre, preuzimamo rizik da ništa nismo učinili za dječake s Duchennom i ostavili ih bez jedinog lijeka. Naši dječaci nemaju vremena za čekanje - apelira Ivana Zrinjan iz DMD udruge.